1.
遺伝子異常が原因の病気を治療するため、患者の細胞に遺伝子を導入する医療技術。
生まれつきの遺伝子の欠陥や、後天的に生じた遺伝子の変異によって引き起こされる様々な病気に対して、その原因となる遺伝子を直接的に修正したり、正常な遺伝子を導入して機能させたりすることで、病気を根本的に治療することを目指す先進医療です。
Gene
therapy
holds
great
promise
for
treating
genetic
disorders.
(遺伝子治療は遺伝性疾患の治療に大きな期待が寄せられています。)
Gene therapy
遺伝子治療
holds great promise
大きな期待が寄せられている
for treating
治療することに対して
genetic disorders
遺伝性疾患
Researchers
are
developing
new
gene
therapy
techniques.
(研究者たちは新しい遺伝子治療技術を開発しています。)
Researchers
研究者たち
are developing
開発している
new gene therapy techniques
新しい遺伝子治療技術
2.
特定の遺伝子をウイルスベクターなどを介して細胞に届け、細胞内でその遺伝子を発現させることで、病態の改善を図るアプローチ。
遺伝子治療では、標的となる細胞に治療効果のある遺伝子を効率良く送り込むために、無毒化したウイルス（ウイルスベクター）や脂質ナノ粒子などが運び屋として用いられます。導入された遺伝子が細胞内で機能することで、不足しているタンパク質が作られたり、異常な細胞の働きが正常化されたりして、病気の症状が改善または治癒へと導かれます。